中山三院领衔启动全球首个iPSC衍生神经细胞药物治疗脊髓损伤临床试验

2025年5月，这项全球首个异体通用型“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药注册临床试验，一次性成功通过中国国家药品监督管理局（NMPA）与美国食品药品监督管理局（FDA）的审批（中美双报），且均获“无发补完全批准”。该药物作为全球首款靶向再生脊髓区的亚型特化神经前体细胞新药，将用于治疗脊髓损伤这一世界性医学难题。

脊髓损伤致残率高、修复困难，目前缺乏有效的神经再生修复手段，给全球约1500万患者（中国约400万）及其家庭带来沉重负担。面对这一重大未满足的临床需求，中山三院凭借在脊髓损伤细胞治疗领域的深厚积淀，将联合大连医科大学附属第一医院刘晶教授团队，共同承担起本次全球首创临床试验的重任。

本次启动会采用广州-大连双会场联动形式。在中山三院主会场，戎利民教授强调了项目的重要意义：“由中山三院牵头开展的这一全球首个基于iPSC衍生亚型神经细胞的脊髓损伤治疗临床试验正式启动，是再生医学领域的重大里程碑。它有望为长期缺乏有效治疗手段的患者提供革命性的‘现货型’细胞治疗选择。我们将与大连医大一院紧密协作，依托双方强大的临床研究能力和资源，确保试验高标准实施，为全球中枢神经再生修复提供具有引领性的‘中国方案’。”

 大连医科大学附属第一医院刘晶教授在发言中表示：“该创新药物成功获得中美监管机构一次性批准，充分展现了中国在尖端生物医药研发与转化领域的国际竞争力。大医一院将联合中山三院一起，整合广东、辽宁两地干细胞治疗体系的不同优势，共同推动这一有望改变脊髓损伤治疗格局的探索。”