【中心科研】 Annals of neurology | 奥法妥木单抗治疗抗NMDAR脑炎的有效性和安全性
近日，华西医院、中山三院以及多家医院合作的"Efficacy and Safety of Ofatumumab Treatment for Anti-NMDA Receptor Autoimmune Encephalitis (OFF-AE): A Prospective, Multicenter Cohort Study"论著，在Annals of neurology（中科院一区，IF=8.1）发表，中山三院神经内科彭福华教授、刘佳副主任医师为论文共同第一作者。
原文链接 https://doi.org/10.1002/ana.27218
研究背景
自身免疫脑炎是一种新型的中枢神经系统自身免疫炎性疾病，临床表现为运动障碍、精神行为异常、癫痫、语言障碍、认知障碍、睡眠障碍以及自主神经功能障碍等多种症状。该疾病好发于青壮年，给家庭和社会带来沉重负担。疾病的治疗，尤其是难治性自身免疫性脑炎仍具有挑战性，其中免疫疗法发挥着重要作用。
本研究筛选了来自国内14家中心的715例自身免疫性脑炎患者，依照纳排标准最终纳入358例抗NMDAR脑炎患者，根据是否接受奥法妥木单抗治疗进行分组后对两组患者进行倾向性评分匹配，得到奥法妥木单抗治疗组和非奥法妥木单抗治疗组各58例。
研究结果
1. 随访期间，93.1%的患者接受奥法妥木单抗治疗后mRS评分进一步改善（mRS下降≥1分）（图1），中位时间为治疗开始后2周，末次随访时达到良好预后（mRS≤2分）的比例高于未接受奥法妥木单抗治疗的患者（91.4% vs. 77.6%，OR 3.06; 95% CI 1.01-9.25; p = 0.04）；
图1. 抗NMDA受体自身免疫性脑炎患者的预后分析，ofatumumab组在开始使用ofatumuma后，mRS评分下降≥1。
2. 亚组分析显示，对于一线免疫治疗失败的患者，奥法妥木单抗治疗组恢复更快，mRS评分和CASE评分在分别在第3、6个月和第2、3、6个月随访时低于非奥法妥木单抗治疗组（p<0.05）；末次随访时达到良好预后的比例更高（87.9% vs. 64.7%, OR 3.95; 95% CI 1.12-13.94; p = 0.026）；
3. 接受奥法妥木单抗治疗的患者均未报告与奥法妥木单抗治疗相关的严重不良事件（CTCAE≥3级） ，无患者因不良事件中止治疗。
研究结论
对于抗NMDAR脑炎，尤其是一线免疫治疗失败的患者，奥法妥木单抗治疗显示出良好的有效性与安全性，在临床应用中值得考虑。
